PDF 文档截图(来自:Novartis,via Statnews)
诺华制药表示,其子公司 AveXis 向监管机构通报了一项动物研究的结果,指出其“存在背根神经节(DRG)单核细胞发炎,且偶有伴随的神经元细胞变性或失能”。
这种不良安全信号的临床意义尚不明确,但该公司补充道,这可能与‘感官效应’(Sensory Effects)有关。
随着 FDA 叫停 STRONG 临床试验,诺华推广 Zolgensma 使用范围的努力又一次遭遇了挫折,该公司原本希望将之扩展到老年 SMA 患者的治疗当中。
与此同时,竞争对手渤健(Biogen)的 Spinraza 治疗已被批准用于老年 SMA 患者,罗氏(RHHBY)的新药临床试验申请亦有望在明年获批。
不过诺华表示,尚未见到有关患者遭遇此类不良反应的报道,且目前正在积极与 FDA 合作,以对 Zolgensma 的安全性问题作出严谨的评估,并在临床试验中恢复施药的剂量。
实际上,在 FDA 周三采取行动之前,外界已经对涉及操纵用于支持 Zolgensma 的数据有所争议。
在一次不寻常的问责中,该机构曾在 8 月份指出:AveXis 知晓在 5 月批准该药物之前,临床数据就已经被篡改,但拖到很晚才通知该机构。
尽管 FDA 认为该药物可留在市面上,诺华 CEO Vas Narasimhan 当时也承诺就数据披露的完整性问题尽快采取行动,但这一丑闻还是引发了议员们的愤怒。
最后,作为世界上最昂贵的药物之一,Zolgensma 的售价高达 210 万美元。
本月早些时候,诺华称自该基因疗法面世以来,已被用于对 100 名患者的治疗,并为该公司带来了 1.6 亿美元的三季度营收,超出了分析师们的最初预期。
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